김형범 교수는 유전자의 일부를 자르고 붙이는 유전자 가위에 대한 연구를 통해 기존의 유전자 가위에 비해 안전성과 정확성을 높인 RNA 유전자 가위를 개발하는 등 우수한 연구를 잇달아 발표해 차세대 의과학자로 주목받고 있다.

기존에는 표적 유전자를 찾아가는 가이드 RNA와 유전자를 절단하는 단백질로 이뤄진 한 쌍의 유전자 가위를 세포 안에 주입하기 위해 플라스미드라는 운반체에 실어서 전달했는데, 플라스미드도 DNA의 일종인 탓에 세포 DNA에 원하지 않는 돌연변이가 생기는 등 부작용이 나타났다.

김 교수는 유전자가위를 플라스미드에 넣는 대신 세포투과성단백질과 결합시켜 별도의 운반체 없이 세포 안으로 자동 삽입하는 RNA유전자가위를 개발해 부작용을 없앤 것이다. 이로 인해 의도하지 않은 유전자 일부가 잘리거나 돌연변이가 발생하는 것을 방지할 수 있게 됐다.

질병과 관련된 유전자 치료법 개발의 기반 기술을 제공한 김 교수의 연구는 ‘게놈 리서치(Genome Research)' 표지논문으로 선정됐고, 그 밖의 유전자 가위 연구도 ‘네이처 메소드(Nature Method)’, ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’ 등에 발표됐다.